((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
Le Service national de santé britannique (NHS) fournira une thérapie génique de pointe visant à guérir la drépanocytose, a déclaré vendredi l'Institut national pour la santé et l'excellence des soins (NICE).
La thérapie de Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN coûtera au système de santé financé par l'État environ 1,65 million de livres (2,1 millions de dollars) par traitement.
En 2023, le régulateur médical britannique MHRA est devenu le premier au monde à approuver la thérapie, qui utilise l'outil d'édition de gènes CRISPR.
Le NICE, qui évalue si les nouvelles technologies médicales peuvent être utilisées dans le NHS, a déclaré que le traitement conviendrait à environ 50 patients par an.
La drépanocytose est une maladie grave et permanente causée par des erreurs dans les gènes de l'hémoglobine, utilisée par les globules rouges pour transporter l'oxygène dans le corps.
La thérapie consiste à prélever des cellules souches de la moelle osseuse du patient, à modifier un gène dans les cellules en laboratoire, puis à les réinjecter au patient.
La même technologie a été approuvée pour une utilisation dans le NHS en août pour traiter la bêta-thalassémie, un autre trouble sanguin rare.
(1 $ = 0,8039 livre)
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